I farmaci intelligenti aumentano la speranza di guarire per sempre dai tumori

La Medicina di precisione, che si è particolarmente sviluppata negli ultimi venti anni, rappresenta un’innovazione in ambito sanitario, destinata a produrre sempre più grandi cambiamenti nella ricerca e nella cura delle più gravi patologie oncologiche con i suoi farmaci intelligenti che colpiscono in modo mirato la cellula malata.

La combinazione di farmaci biologici e chemioterapia rappresenta oggi l’arma più efficace per curare i tumori e aumentare la speranza di sopravvivenza dei pazienti.

I successi ottenuti finora con i farmaci intelligenti

Oggi, molte aziende sono impegnate nello sviluppare questo nuovo tipo di farmaci, grazie ai quali si sono già ottenuti notevoli risultati nella lotta ad alcuni tipi di tumore, come, per esempio, il melanoma. “Circa la metà dei pazienti presenta una mutazione del gene B-RAF contro cui abbiamo terapie mirate che inducono la regressione della malattia nell’80-90% dei casi. Uno studio appena pubblicato sul New England Journal of Medicine ha poi dimostrato che i farmaci anti-B-RAF combinati con quelli diretti contro la proteina Mek permettono di raggiungere un tasso di sopravvivenza a cinque anni pari al 35-40% nella malattia metastatica, un risultato inimmaginabile fino a qualche anno fa”, afferma il prof. Armando Santoro, direttore del Cancer Center dell’IRCCS Humanitas e professore Ordinario di Oncologia Medica presso Humanitas University.

Per quanto riguarda un altro tipo di tumore, quello al polmone, in un caso su dieci (soprattutto nei non fumatori) sono presenti mutazioni che possono essere aggredite in modo mirato con cure ben tollerate che allungano e migliorano la qualità della vita del paziente.

Attualmente, sempre più farmaci a bersaglio  molecolare sono adoperate in tante altre neoplasie come il carcinoma del colon-retto, il tumore renale e tiroideo, l’epatocarcinoma, il carcinoma ovarico……e la lista si fa sempre più lunga.

Chemio e farmaci a bersaglio insieme per aumentare le probabilità di guarigione definitiva

L’arma più efficace oggi per combattere e sconfiggere i tumori è rappresentata dalla combinazione di chemioterapia e farmaci biologici.

Così spiega il professor Santoro: “Contro le mutazioni più frequenti, abbiamo farmaci orali specifici che garantiscono un altissimo tasso di risposta (pari al 70-80%) e che hanno quasi quadruplicato la sopravvivenza dei pazienti rispetto alla sola chemioterapia. Spesso, è proprio la combinazione della vecchia chemio con i nuovi farmaci intelligenti a garantire una maggiore efficacia, come nel caso del tumore del colon-retto metastatico. Grazie all’aggiunta di specifici anticorpi monoclonali, si possono guadagnare anche 6-8 mesi di sopravvivenza”.

“Nel caso di tumore della mammella HER-2 positivo – prosegue l’esperto – in una paziente su quattro si usa trastuzumab, che storicamente è stato il primo anticorpo monoclonale introdotto in oncologia: usato in queste pazienti con  tumore mammario HER-2 positivo, ha notevolmente migliorato la prognosi non solo della malattia metastatica ma anche delle pazienti con malattia localizzata, sottoposte a chirurgia”.

Risultati soddisfacenti anche contro le malattie autoimmuni

Anche nel campo delle malattie autoimmuni croniche come l’artrite reumatoide sono stati ottenuti risultati molto positivi – riferisce il professor Carlo Selmi, responsabile di Reumatologia e Immunologia Clinica di Humanitas e docente di Humanitas University. “Era la fine degli anni Novanta quando venivano introdotti i primi farmaci biotecnologici diretti contro una delle più note molecole proinfiammatorie, la citochina Tnf-alfa. Oggi, invece, abbiamo farmaci biologici con diversi meccanismi d’azione per quasi tutte le malattie reumatiche: alcuni sono già disponibili in clinica, altri sono in fase di sperimentazione”.

I farmaci biologici hanno costi elevati

I farmaci biologici vengono somministrati, attraverso iniezioni endovenose o sottocutanee, ai pazienti per i quali le terapie tradizionali sono inefficaci. Essi sono molto cari (infatti, la terapia per un paziente con artrite reumatoide può costare anche 20mila euro all’anno), ma vengono interamente pagati dal Servizio Sanitario Nazionale. “L’Italia, tra l’altro, è tra i Paesi con la migliore accessibilità a queste terapie innovative costose”, sottolinea il professor Selmi.

Terapie sempre più personalizzate per più patologie

L’utilizzo dei farmaci biologici ha rivoluzionato la gestione dei malati e il decorso della malattia, permettendo una vita normale a gran parte dei pazienti – spiega il professore.

L’artrite reumatoide è stata la prima a essere trattata con farmaci mirati a bloccare i “messaggeri” dell’infiammazione, come il Tnf-alfa e l’interleuchina 6 (Il-6), a cui è seguita la psoriasi che, in un paziente su quattro, si accompagna anche all’artrite.

“Da qualche anno – prosegue Selmi – abbiamo anche un anticorpo monoclonale specifico per il Lupus eritematoso sistemico (Les)” (oggi disponibile sotto forma di penna pre-riempita per facilitarne la somministrazione sottocute).

Si è visto, inoltre, che l’anticorpo monoclonale è efficace anche nei pazienti che soffrono di malattie infiammatorie intestinali, come il morbo di Crohn. Un recente studio pubblicato su Gastroenterology dal gruppo del professor Silvio Danese di Humanitas ha dimostrato che l’anticorpo monoclonale vedolizumab, se usato fin dalle prime fasi della malattia, favorisce la guarigione della mucosa intestinale.

Ma non è tutto: “Ormai abbiamo farmaci biologici per combattere anche malattie dermatologiche come la dermatite atopica, e alcuni di questi sono efficaci perfino nelle forme di asma grave: ciò accade perché malattie diverse possono condividere meccanismi molecolari comuni”, spiega il professor Selmi.

Inoltre, un paio di anni fa uno studio inglese ha dimostrato che un anticorpo, chiamato canakinumab, utilizzato contro l’artrite risulta capace di ridurre il rischio di recidiva dell’infarto.

“A breve – sottolinea il professor Selmi – saremo in grado di dire quale paziente potrà rispondere meglio a quale farmaco: questo ci permetterà di cucire su misura terapie sempre più personalizzate, in modo da offrire il farmaco giusto alla persona giusta”.

Possiamo fidarci dei farmaci biosimilari?

“I dati disponibili in letteratura sono rassicuranti: i pazienti che rispondono al farmaco originale e poi passano al biosimilare continuano a rispondere bene”, afferma Selmi. E conclude: “Quello che, però, ancora non sappiamo è che cosa può accadere se il farmaco viene sostituito in modo automatico dal farmacista in base alle disponibilità e non alla prescrizione del medico o, addirittura, in caso di cambiamenti continui che potrebbero avvenire, per esempio, con le gare d’acquisto”.